LIVE UPDATES
Bota

FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë për hemofilinë, 3.5 milion dollarë një dozë

Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku.

25 Nëntor 2022, 08:41 Nga I.A
FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë
FDA

SHBA- Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi të martën Hemgenix, një ilaç i ri për trajtimin e hemofilisë. Prodhuesi CSL Behring vendosi çmimin në 3.5 milionë dollarë për trajtim, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë. Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku. Rreth 1 në 40,000 njerëz e kanë këtë sëmundje, shumica e të cilëve janë burra.

Shkencëtar duke u përgatitur për të parë një mostër gjaku nën një mikroskop në laborator për testim mjekësor. Hemofilia B është një çrregullim i gjakderdhjes që ngadalëson procesin e koagulimit të gjakut. Trajtimi tipik kërkon infuzione rutinë intravenoze për të mbajtur nivele të mjaftueshme të faktorit të koagulimit të munguar ose të mangët, por terapia e re gjenetike është menduar të jetë një infuzion IV një herë.

“Terapia gjenetike për hemofilinë ka qenë në horizont për më shumë se dy dekada. Pavarësisht përparimeve në trajtimin e hemofilisë, parandalimi dhe trajtimi i episodeve të gjakderdhjes mund të ndikojë negativisht në cilësinë e jetës së individëve. Miratimi i sotëm ofron një mundësi të re trajtimi për pacientët me Hemofilinë B dhe përfaqëson përparim të rëndësishëm në zhvillimin e terapive inovative për ata që përjetojnë një barrë të lartë sëmundjesh të lidhur me këtë formë të hemofilisë," tha në një deklaratë Dr. Peter Marks, drejtor i Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin Biologjik të FDA-së. 

Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik, një organizatë e pavarur kërkimore jofitimprurëse që analizon vlerën e barnave me recetë dhe produkteve të tjera mjekësore, konfirmoi për CNN se Hemgenix tani është ilaçi më i shtrenjtë në botë. Në një analizë të fundit të efektivitetit të kostos së ilaçit, duke peshuar përfitimet shëndetësore kundrejt kostove të kompensuara, ICER sugjeroi që një çmim i drejtë për ilaçin të ishte midis 2.93 milion dhe 2.96 milion dollarë.

Sipas një analize nga GoodRx, ilaçi më i shtrenjtë në SHBA më parë ishte Zolgensma, i cili u miratua nga FDA në 2019 për të trajtuar atrofinë muskulare të shtyllës kurrizore dhe me çmim 2.1 milionë dollarë për një kurs trajtimi. FDA miratoi Hemgenix bazuar në sigurinë dhe efektivitetin e vlerësuar në dy studime me rreth 60 burra të rritur. Efektet anësore më të zakonshme përfshinin enzimat e larta të mëlçisë, dhimbje koke, simptoma të ngjashme me gripin dhe reaksione të lehta të lidhura me infuzionin.

fda

Sondazh

Poll
MË SHUMË

Ndryshim drastik i motit, stuhia përfshin Dhërmiun

Ndryshim drastik i motit, stuhia përfshin Dhërmiun

Ndryshim drastik i motit, stuhia përfshin qytetin e Vlorës

Shi dhe erë e fortë, stuhia e befasishme godet Vlorën

Sharon Stone tregon pse nuk finalizoi me martesë lidhjen me stilistin 38-vjeçar

Rama batuta me banorin që iu shemb ndërtimi pa leje në Theth:Koka bën, koka pëson

Mbyllen fjalimet para Kryeministrisë, protestuesit nisin marshimi

Deklarata e ministres serbe për Kosovën/ Ish-luftëtari i UÇK-së: Heshtja e Shqipërisë është fyerje

Aktivisti: SPAK hap hetimet për kryeministrin Rama, tregoni që jeni patriotë dhe bëhuni me ne

Aktivisti: Do qëndrojmë derisa kjo qeveri e korruptuar dhe ky kryeministër të largohet

Protestuesi: Protesta do vazhdojë deri në rrëzimin e tij

“Pa rini nuk ka Shqipëri”/ Protestuesit nisin marshimin drejt Kryeministrisë: Rama jepe dorëheqjen!

“Mbret pa popull, kjo është kurora e Edi Ramës”/ I riu në protestë: Rama ka humbur mbështetjen

“Nuk duam bashkimin me Librazhdin”/ Banorët në Prrenjas protestojnë kundër reformës territoriale

"Shpati artist që nuk lypi ndonjëherë"/ Rezart Veleshnja reagon për ndihmën e Labinot Tahirit

Rama sulmon sërish protestuesit: Dalin lloj-lloj sharlatanësh delirantësh e ekstremistësh

Jeta private la nën hije filmin ‘Don't Worry Darling’, regjisorja Olivia Wilde flet për projektin

Flakët përfshijnë një sipërfaqe toke në Elbasan/ Dëgjohen shpërthime, dyshohet për fishekë

Rama: Synimi është të rriten të ardhurat, turizmin e luksit e keni vetëm ju

Rama: Keqinterpretuan fjalën time dhe u zaptua zemra e Thethit

Rama nga Thethi: Paketa e Maleve nuk është për biznesmenë dhe as për oligarkët

Rama nga Thethi: Ka një keqkuptim të madh për Paketën e Maleve

Publikohen pamje brenda Postës në Durrës, ish-shefja e Financës me një thes në dorë merr para

Berisha: Eurodeputeti denoncon Ramën si njeriun që përdor familjarët e tij për të transportuar para

"Një tufë budallenjsh"/ Ministri Gonxhja fyen protestuesit: Hajde rrugë budallait

Korreshi ironizon Manjën për koncertin e Kanye West: Te Luan Zhegu jam ende, ti kërceve upsi-dupsi

"Kemi refuzuar Jennifer Lopez se donte 2 milionë euro garanci"/ Gonxhja: Kërkesa nuk u pranua

“Nuk shiten malet, është mundësi për pronarët dhe emigrantët” Rama: Paketa e Maleve, nuk anulohet

Abuzimi me tenderat e AKSHI-t! Mirlinda Karçanaj paraqitet në SPAK

Rama mes protestave: Ata që gjykojnë nga kafeneja nuk e njohin Paketën e Maleve

Rama- protestuesve: Delirantë, injorantë dhe dështakë-zemërakë!

Filmi The Princess Diaries 3 nuk është anuluar, çfarë tha aktorja Anne Hathaway?

Fotoja e djalit të porsalindur të Zëvendëspresidentit J.D. Vance publikohet nga Donald Trump

Do mbështesim njëri-tjetrin si miq, deklarata e Jessie J për ndarjen nga Chanan Coleman

Të shtëna me armë zjarri në Elbasan, plagosen tre persona

Mbyllen fjalimet, nis marshimi në rrugët e kryeqyetit: Rama jepe dorëheqjen!

Aktivisti: Nuk jemi nazistë, por jemi shqiptarë të cilët po largohemi çdo ditë

Protestuesi: Kërkojmë largimin e një qeverie dhe një kryeministri të korruptuar

Aktivisti: Më datë 23 të gjithë para Parlamentit, t’u themi se nuk na përfaqësoni

Dita e 51-të e revoltës/ Protestuesit marshojnë nga sheshi “Skënderbej” drejt Kryeministrisë

“Kryeministri bridh, Taulanti vendos”/ Qytetari: Dalim në protestë për skandalet e qeverisë

Labinot Tahiri mban premtimin, do të ndajë 150 euro me djalin e të ndjerit Shpat Kasapi

Zjarr përgjatë autostradës Fier–Vlorë, vështirësohet qarkullimi i automjeteve

Pse Bebe Rexha u komentua gjerësisht për performancën e saj në Los Angeles për Kupën e Botës?

Yjet që dhuruan spektakël në finalen e kupës së botës

Përplasje mes Bardhit dhe Peleshit: Ky precedent nuk i vlen askujt, si mund ta bllokosh Kuvendin

"Më shiko në sy Sali"/ Çaushi- Berishës: Dezinformove për reformën dhe për shtëpinë time

Bie zjarr në zonën e Ujit të Ftohtë, flakët favorizohen nga era dhe temperaturat e larta

Tensione në Kuvend, deputetët e PD bllokojnë foltoren, ndërpritet seanca plenare

Rama: Protestat për mjedisin janë arritje e madhe për shoqërinë

"Dyfishohet mbështetja për fëmijët me aftësi të kufizuara"/ Rama: Shteti do të paguajë sigurimet

Shiko video te tjera